Серповидно-клеточная анемия - это наследственное заболевание крови, при котором эритроциты имеют ненормальную серпообразную форму, что ограничивает кровоток в кровеносных сосудах и доставку кислорода к тканям организма. Заболевание характеризуется тяжелым хроническим воспалением, которое приводит к вазоокклюзионному кризу, который сопровождается повреждением органов и эпизодами сильной боли. 

Действие кризанлизумаба основано на ингибировании селектин, который способствует слипанию клеток и приводит к вазоокклюзионному кризу - крайне болезненному осложнению, являющемуся частой причиной посещения отделений неотложной помощи и госпитализации пациентов с серповидноклеточной анемией. 

Основанием для одобрения кризанлизумаба послужили результаты рандомизированного плацебоконтролируемого клинического исследования, в котором приняли участие 198 пациентов с серповидноклеточной анемией с вазоокклюзионным кризом в анамнезе. У пациентов, получавших кризанлизумаб, наблюдалось меньшее количество обращений за медицинской помощью по поводу вазоокклюзионного криза в год (средний годовой показатель 1,63 посещения), по сравнению с пациентами, получавшими плацебо (средний годовой показатель 2,98 посещения). Кроме того, 36% пациентов, получавших кризанлизумаб, вообще не испытали вазоокклюзионного криза во время исследования.

Источник: FDA.