Наследственный ангионевротический отек - редкое (орфанное) заболевание, которое поражает примерно 1 из 50 000 человек. Заболевание связано с количественной недостаточностью (тип 1) или недостаточной активностью (тип 2) C1-ингибитора системы комплемента человека, что приводит к неконтролируемым внутренним реакциям в крови и проявляется в виде отеков на теле. Чаще всего отеки возникают на руках, ногах, лице, в брюшной полости, а также в гортани и брюшной полости. Отек гортани часто затрудняет поступление воздуха в организм, что в свою очередь, может привести к удушью. Отеки в брюшной полости сопровождаются острыми болями и сильной рвотой и требуют госпитализации.

Lanadelumab представляет собой человеческое моноклональное антитело, которое связывает плазменный калликреин, который участвует в образовании мощного вазодилататора - брадикинина. Связывание калликреина приводит уменьшению концентрации брадикинина и предотвращает образование отеков. 

Ожидается, что препарат Takhzyro станет блокбастером, что важно для японской Takeda Pharmaceutical, которая приобрела Shire за 62 миллиарда долларов.

Фармацевтическое обозрение Казахстана.