Контакты: +7 701 799 24 83. e-mail: [email protected]ail.ru.

 

Каждое слово - во имя лучшей жизни!

Воскресенье, 23 Сентябрь 2018

CHMP EMA рекомендовал к одобрению метод генной терапии наследственной дистрофии сетчатки

Оцените материал
(1 Голосовать)

ema 1Комитет по лекарственным средствам для применения у человека (Committee for Medicinal Products for Human Use - CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) рекомендовал к одобрению метод генной терапии Luxturna (voretigene neparvovec) для лечения взрослых и детей, страдающих наследственной дистрофией сетчатки, вызванной мутациями гена RPE65, которая вызывает потерю зрения и обычно приводит к слепоте.

RPE65 - фермент клеток сетчатки глаза, участвующий в процессе светового восприятия. Мутации гена, под контролем которого вырабатывается фермент RPE65, приводят к  прогрессирующей атрофии и гибели светочувствительных клеток. Это серьезная изнурительная болезнь, характеризующаяся постепенной потерей зрения. Большинство пациентов с этой генной мутацией теряют зрение еще в молодом возрасте. В настоящее время методы лечения этого заболевания отсутствуют.

Препарат Luxturna предназначен для пациентов с подтвержденными биаллельными мутациями гена RPE65 (т.е. пациентов, унаследовавших мутацию от обоих родителей) и имеющих достаточное количество жизнеспособных клеток сетчатки. Это первая генная терапия, рекомендуемая для одобрения данного заболевания сетчатки глаза. Действие Luxturna основано на доставке функционального гена RPE65 в клетки сетчатки посредством одной инъекции, которая восстанавливает производство данного фермента, улучшая, тем самым, способность пациента к световосприятию.

Препарат Luxturna изучался на 41 пациенте. В основном клиническом исследовании, подтверждающем одобрение Luxturna, у пациентов, получавших лекарство, через год наблюдалось значительное улучшение ночного видения, одного из типичных симптомов заболевания, в то время как у пациентов контрольной группы улучшений не наблюдалось. 

Среди наиболее распространенных побочных эффектов были отмечены: конъюнктивальная гиперемия (покраснение глаз), катаракта и повышенное внутриглазное давление.

Учитывая новизну лечения и ограниченное количество пролеченных пациентов, CHMP требует от компании обеспечения долгосрочного наблюдения за пациентами, чтобы подтвердить постоянную эффективность и безопасность Luxturna.

Просмотров 604 раз

Оставить комментарий

Убедитесь в заполнении всех полей формы.
Внимание HTML-коды запрещены

Контакты

ТОО «PharmReview». 

Тел.: +7 727 311 78 53; +7 701 799 24 83.

Директор: Ольга Баимбетова

(e-mail: [email protected]ail.ru).

Scroll to top