Это старый сайт. Перейдите на НОВЫЙ

 

Контакты редакции: +7 701 799 24 83.

Вторник, 18 июня 2019

Стоимость генной терапии детей со СМА от Новартис составила 2,125 млн долларов США

Оцените материал
(1 Голосовать)

Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрена первая генная терапия Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) компании AveXis (подразделение Novartis), предназначенная для лечения детей младше двух лет, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА). Стоимость 1 флакона препарата, которого достаточно для лечения одного пациента, оценена в рекордную сумму - 2,125 млн долларов США. Однако компания Novartis хорошо подготовила рынок к такой цене, предварительно сообщив, что стоимость Zolgensma может быть установлена на уровне 4-5 млн долларов США. При этом компания заявила, что через пять лет Zolgensma будет стоить 425 000 долларов в год. Примечательно, что стоимость конкурирующей терапии СМА, Spinraza компании Biogen, составляет 750 000 долларов в первый год лечения и 375 000 долларов в год в последующий период.

Как отметил исполняющий обязанности комиссара FDA, доктор медицины, Нед Шарплесс, одобрение терапии Zolgensma знаменует собой еще одну веху в трансформационной силе генной и клеточной терапии для лечения широкого спектра заболеваний. Эта захватывающая область науки становится реальностью. Потенциал продуктов генной терапии дает надежду на будущее тем пациентам, которые, возможно, столкнулись с терминальным состоянием или, что еще хуже, со смертью. FDA будет и впредь поддерживать прогресс в этой области, помогая ускорить разработку продуктов для лечения заболеваний, которые не имеют приемлемых терапевтических альтернатив и представляют собой инновационные, безопасные и эффективные варианты их лечения.

 

СМА - это редкое генетическое заболевание, вызванное мутацией в гене SMN1, под контролем которого образуется белок SMN, имеющий решающее значение для поддержания и функционирования моторных нейронов. Мутация гена SMN1 приводит к их гибели, в результате чего развивается фатальная мышечная слабость. Для СМА характерно нарушение работы поперечнополосатой мускулатуры ног, а также головы и шеи, отмечаются нарушения произвольных движений - ползания, ходьбы, удержания головы, глотания и дыхания. Мышцы рук обычно не страдают. Задержка психического развития отсутствует. Дети с СМА испытывают трудности при выполнении жизненно важных функций. Большинство из них не выживает из-за дыхательной недостаточности. СМА является ведущей генетической причиной младенческой смертности.

Zolgensma представляет собой аденоассоциированную вирусную векторную генную терапию, которая нацелена на причину СМА. Вектор доставляет полностью функциональную копию гена SMN человека в клетки-мишени (моторные нейроны). Однократное внутривенное введение Zolgensma приводит к экспрессии белка SMN в двигательных нейронах ребенка, что улучшает мышечные движения и функции, а также выживание ребенка с СМА. Дозирование определяется в зависимости от веса пациента.

Безопасность и эффективность Zolgensma основаны на результатах продолжающегося и завершенного клинического исследования с участием 36 детей в возрасте приблизительно от 2 недель до 8 месяцев на момент начала исследования. Дети, получавшие лечение Zolgensma, показали значительное улучшение двигательных функций (например, двигать головой и сидеть без дополнительной поддержки). Среди наиболее часто наблюдаемых побочных реакций (частота >5%) были отмечены повышенный уровень аминотрансферазы и рвота, а также повреждение печени у пациентов с уже имеющейся печеночной недостаточностью.

FDA рассмотрело терапию Zolgensma в приоритетном порядке по ускоренной программе Fast Track. Ей был предоставлен статус прорывной терапии (Breakthrough Therapy) и орфанного метода. Кроме того, компания AveXis (подразделение Новартис) получила ваучер на приоритетное рассмотрение лекарственных средств и биологических продуктов для профилактики и лечения редких педиатрических заболеваний.

Напомним, компания AveXis была приобретена Novartis в 2018 году за 8,7 млрд доларов.

Источник: FDA и evaluate.com

Фармацевтическое обозрение Казахстана.

НАШ КАНАЛ В TELEGRAM telegram

Просмотров 1346 раз

Контакты

ТОО «PharmReview». 

Тел.: +7 707 738 99 70.

Директор: Ольга Баимбетова

(e-mail: baimbetova.o@mail.ru).

Scroll to top