Прогноз GlobalData об объеме продаж построен на основе ожидаемого дохода компаний Moderna, Ultragenyx, Omega Therapeutics и BioNTech от экспериментальных методов лечения рака и редких генетических заболеваний, находящихся на I/II фазе клинических исследований. Причем наибольший вклад в продажи в 2028 году, 1,6 миллиарда долларов, в случае одобрения, внесет первый программируемый эпигенетический продукт OTX-2002 от Ultragenyx.
По словам аналитиков GlobalData, терапия мРНК обеспечивает множество уникальных преимуществ. Они могут воздействовать на мишени, которые ранее не поддавались медикаментозному воздействию малых молекул, и обеспечивают индивидуальную терапию, устраняя дефицит определенных белков в организме пациента. Терапия мРНК также допускает временную экспрессию белков, в отличие от изменения генетической структуры для обеспечения постоянной экспрессии. Терапия мРНК назначается пациентам для компенсации дефектных или отсутствующих белков. Таким образом, это особенно многообещающий терапевтический вариант для пациентов с редкими генетическими заболеваниями, вызванными генетическими мутациями, поскольку дефицит или отсутствие белков можно временно исправить с помощью терапии мРНК. Однако существуют препятствия, которые необходимо преодолеть, чтобы реализовать весь потенциал мРНК-терапии.
Доставку мРНК в организм необходимо оптимизировать, поскольку молекулы мРНК подвержены деградации РНК-азами. Это естественный способ, с помощью которого организм регулирует экспрессию генов, но он может быть невыгодным при работе с мРНК-терапевтическими средствами, поскольку ограничивает эффективность препарата in vivo. Кроме того, введение мРНК сопряжено с риском активации иммунной системы.
