Статус «Fast Track» предусматривает ускоренное рассмотрение исследуемого препарата в целях содействия разработке лекарств, которые предназначены для лечения серьезных или опасных для жизни состояний и помогает решить неудовлетворенные медицинские потребности. Присвоение статуса предполагает различные преимущества, в том числе более частые встречи с экспертами FDA для обсуждения плана развития лекарственного средства, права на ускоренное одобрение или приоритетного рассмотрения.
Ограниченная склеродермия - аутоиммунное наследственное хроническое заболевание соединительной ткани, характеризующееся появлением на различных участках тела очагов локального воспаления (эритемы, отека) с последующим формированием в них склероза и/или атрофии кожи и подлежащих тканей.
Заболевание связано с избыточной продукцией коллагена и, связанным с этим разрастанием фиброзной ткани вокруг мелких сосудов, что приводит к воспалению и специфическому изменению их стенок. Эти изменения, в свою очередь, приводят к нарушению кровоснабжения и функций тканей, вовлеченных в патологический процесс.
Препарат FCX-013 может стать первой генной терапией для лечения чрезмерного накопления коллагена в коже и мягких тканях на месте локализованных поражений склеродермии и для облегчения сильной боли и функциональной инвалидности, связанной с этим генетическим расстройством.
FCX-013 – собственные фибробласты конкретного пациента, генетически модифицированные с помощью лентивируса со вставкой гена, под контролем которого синтезируется металлопротеиназа 1 (MMP-1) - фермент, отвечающий за разрушение избыточно продуцируемого коллагена. FCX-013 вводится под кожу в месте локализованных фиброзных поражений путем инъекции. Вместе с FCX-013 пациенты будут принимать пероральное лекарство под названием Veledimex, которое поможет контролировать экспрессию фермента в месте локализованных склеродермальных повреждений.
Эта новая целевая генная терапия разрабатывается Fibrocell в сотрудничестве с Precigen, дочерней компанией Intrexon.
В настоящее время FDA уже одобрило клинические испытания, чтобы оценить безопасность и эффективность FCX-013 в терапии локализованной склеродермии.
По данным Fibrocell, в августе компания начала регистрировать участников клинических испытаний 2 фазы.
Источник: Фармацевтическое обозрение Казахстана.