Это старый сайт. Перейдите на НОВЫЙ

 

Контакты редакции: +7 701 799 24 83.

Воскресенье, 12 мая 2024

FDA одобрен товорафениб для лечения рецидивирующей или резистентной глиомы Избранное

Оцените материал
(0 голосов)

tabs pharmreviews 05 2024 01Управлением США по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) одобрен первый и пока единственный препарат (товорафениб - Ojemda компании Day One Biopharmaceuticals) для лечения пациентов в возрасте 6 месяцев и старше с рецидивирующей или рефрактерной глиомой низкой степени злокачественности, развитие которой обусловлено мутацией V600 в гене BRAF.

Глиома низкой степени злокачественности относится к наиболее распространенным опухолям головного мозга, диагностируемым у детей (от 30 до 50% опухолей центральной нервной системы в данной возрастной категории). Пик заболеваемости приходится на 1-4 года. Реже это она встречается у детей в возрасте 10-14 лет. При данном злокачественном новообразовании наблюдается постепенная утрата таких высших нервных функций, как речь, зрение и другие.

Мутация V600 в гене BRAF способствуют способствует злокачественной пролиферации опухолевых клеток, а препарат блокирует pan-RAF-киназу II типа, которая является ключевым игроком в сигнальном каскаде MAPK, и, тем самым, он нарушает бесконтрольный рост и пролиферацию опухолевых клеток, вызывая их гибель. Препарат выпускается в виде таблеток и суспензии для перорального применения, его следует принимать один раз в неделю.

Основанием для одобрения препарата по данному показанию стали результаты многоцентрового открытого клинического исследования FIREFLY-1 (NCT04775485) с участием 76 пациентов с рецидивирующей или рефрактерной к терапии глиомой низкой степени злокачественности, имеющих активирующие изменения в гене BRAF. Важным условием отбора для включения в исследование было наличие документированных доказательств рентгенологического прогрессирования и хотя бы одно измеримое поражение. Пациенты с опухолями, несущими дополнительные активирующие молекулярные изменения (например, мутации IDH1/2, мутации FGFR), либо с известным или предполагаемым диагнозом нейрофиброматоза 1 типа, были исключены. Вводимая доза товорафениба зависела от площади поверхности тела (диапазон: от 290 до 476 мг/м2, до максимальной дозы 600 мг). Препарат вводился один раз в неделю до тех пор, пока у них не наблюдалось прогрессирование заболевания или неприемлемая токсичность.

Основным показателем эффективности препарата была общая частота ответа, определяемая как доля пациентов с полным ответом, частичным ответом или незначительным ответом. Дополнительные показатели эффективности включали продолжительность или ответ. По результатам исследования общая частота ответа составила 51%, включая 28% частичных ответов. Средняя продолжительность ответа составила 13,8 месяцев на момент окончания сбора данных в июне 2023 года, а медианное время ответа после начала лечения - 5,3 месяцев.

Среди наиболее частых побочных реакций (≥30%) на препарат были отмечены сыпь, изменение цвета волос, утомляемость, вирусная инфекция, рвота, головная боль, кровотечение, пирексия, сухость кожи, запор, тошнота, угревой дерматит и инфекции верхних дыхательных путей. Наиболее распространенными лабораторными отклонениями 3 или 4 степени (>2%) были снижение фосфатов, снижение гемоглобина, повышение креатининфосфокиназы, повышение аланинаминотрансферазы, снижение альбумина, снижение количества лимфоцитов, снижение лейкоцитов, повышение аспартатаминотрансферазы, снижение калия и снижение натрия.

pharm avatarkaФармацевтическое обозрение Казахстана.

НАШ КАНАЛ В TELEGRAM

Просмотров 385 раз

Контакты

ТОО «PharmReview». 

Тел.: +7 707 738 99 70.

Директор: Ольга Баимбетова

(e-mail: baimbetova.o@mail.ru).

Scroll to top