Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрен препарат  гивосиран (givosiran) для лечения взрослых пациентов с редким наследственным заболеванием - острой печеночной порфирией. Даннное заболевание обусловлено нарушением пигментного обмена, которое сопровождается образованием и накоплением токсичных молекул порфиринов в крови и тканях. Оно проявляется нервно-психическими расстройствами, сильными болями в области живота и спины, парезами конечностей, судорогами, дыхательной недостаточностью и выделением мочи розового цвета в связи с большим количеством в ней предшественника порфиринов. Эти атаки происходят внезапно и могут привести к необратимым неврологическим повреждениям и смерти.