Управлением США по контролю за качеством продуктов питания и лекарственных средств (FDA) одобрен препарат Galafold (мигаластат - migalastat). Это первое пероральное лекарственное средство для лечения взрослых пациентов с болезнью Фабри с мутацией, которая на основании лабораторных тестов поддается лечению препаратом Galafold. Болезнь Фабри - редкое и серьезное генетическое заболевание с Х-сцепленным типом наследования, из группы лизосомных болезней накопления, опосредованное мутацией гена лизосомального фермента α-галактозидазы А (α-ГА). Данное заболевание вызвано нарушением метаболизма сфинголипидов и их накоплением в кровеносных сосудах, почках, сердце, нервах и других органах.

Управлением США по контролю за качеством продуктов питания и лекарственных средств (FDA) одобрен препарат Onpattro (патисиран - patisiran) для лечения взрослых пациентов с полиневропатией, обусловленной генетически транстиретин-опосредованным амилоидозом (hATTR). Это первое одобренное FDA лекарственное средство для пациентов с этим редким изнурительным и часто смертельным генетическим заболеванием, вызванным мутациями гена, под контролем которго происходит синтез белка - транстиретина (TTR). Это также первое одобреное FDA лекарство нового класса, основанного на технологии РНК-интерференции.